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干细胞生物学和基因编辑技术为肾脏再生提供了

2019-05-23 14:07:18 医疗快讯107℃

  干细胞生物学和基因编辑技术为肾脏再生提供了希望

  2015年10月23日

  现在,通过使用基因组编辑在培养皿中重建人类肾脏疾病,在实验室中培养了小肾脏类器官。

  这一成就被认为是同类中的第一项成果,它源于将干细胞生物学与先进的基因编辑技术相结合。

  Nature Communications杂志今天在10月23日报道了这项研究结果。这项工作为肾病的个性化药物发现铺平了道路。

  微型肾脏类器官从多能干细胞生长。这些是人体细胞,它们将时钟转变为可以发展成体内任何类型器官的时间。当用化学混合物处理时,这些干细胞成熟为类似于微型肾脏的结构。

  这些类器官含有小管,过滤细胞和血管细胞。它们以类似于人肾小管的方式运输化学物质并对毒性伤害作出反应。

  “一个未解决的主要问题是我们是否可以使用这种技术在实验室培养皿中重建人类肾脏疾病”。在波士顿布莱根妇女医院领导这项研究的本杰明弗里德曼说。他现在是华盛顿大学肾脏病学系的医学助理教授和华盛顿大学医学研究员。

  “回答这个问题”,他说,“对于了解小肾脏用于临床肾脏再生和药物发现的潜力非常重要。”

  为了重建人类疾病,Freedman和他的同事使用了名为CRISPR的基因编辑技术。他们设计了微型肾脏,其遗传变化与两种常见的肾脏疾病,多囊肾病和肾小球肾炎有关。

  类器官发展出这些疾病的特征。那些在多囊肾病基因突变的人从肾小管形成球状,充满液体的麻袋,称为囊肿。具有与肾小球肾炎相关基因的podocalyxin突变的类器官在过滤细胞之间失去了联系。

  “单个基因的突变导致与人类疾病相关的肾结构改变,从而允许更好地理解该疾病并且用作开发治疗剂以治疗这些疾病的模型”。该研究的资深作者Joseph Bonventre解释道。他是布莱根妇女医院肾脏科主任,也是哈佛干细胞研究所的主要教员。

  相关故事发现遗传特征的一致性对于延长肾移植物的保存至关重要。第一次分子测试预测肾癌的治疗反应开发了用于肾结石的在线预测工具“这些基因工程微型肾脏”,弗里德曼补充说,“已经告诉我们人类疾病归结为可以在培养皿中重新创造的简单组分。

  这为我们提供了更快,更好的方法来进行“菜肴中的临床试验”,以测试可能在人体中起作用的药物和疗法。

  

  研究人员发现,没有疾病相关突变的遗传匹配的肾脏类器官没有任何疾病迹象。

  “CRISPR可用于校正基因突变”,弗里德曼解释说。 “我们的发现表明使用CRISPR的基因校正可能是一种有前途的治疗策略。”

  在美国,肾病的费用每年约为400亿美元。肾病影响全世界约7亿人。 1200万患者患有多囊肾病,200万患者完全肾功能衰竭。透析和肾移植是肾功能衰竭患者的唯一选择,可能会导致有害的副作用和低劣的生活质量。

  “由于这种新技术,”弗里德曼说,“我们现在可以根据需要生长与个体自身100%免疫相容的新肾组织。”

  他补充说:“我们已经证明这些组织可以模仿健康和患病的肾脏,并且这些组织在移植后可以在小鼠中存活。下一个问题是类器官是否可以在移植后发挥肾脏的功能。

  资料来源:华盛顿大学健康科学/华盛顿大学医学院

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