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研究发现人类患者和亨廷顿病猴的临床进展相似

2019-05-23 14:01:00 行业热点121℃

  研究发现人类患者和亨廷顿病猴的临床进展相似

  2015年5月14日

  据埃默里大学耶克斯国家灵长类动物研究中心的科学家报告,转基因亨廷顿氏病猴与亨廷顿犬的进行性神经变性和运动控制下降表现出相似性。

  这些发现有望用于开发亨廷顿氏病的临床前大型动物模型,用于评估新的治疗方法,最终可提供更好的治疗选择,包括改变疾病的进程。

  在针对亨廷顿氏病的转基因非人灵长类动物模型的第一个多年研究中,第一作者,安东尼·陈,DVM,博士,设计了猴子,以开发一种更慢,更渐进的神经退行性疾病。 Chan说,“重要的是概括临床测量的渐进变化,例如认知行为和神经解剖学变化,因为亨廷顿病猴子年龄增长。我们发现人类患者与亨廷顿病猴的临床进展相似,这表明猴子可能成为开发新疗法的临床前大型动物模型。 Chan是埃默里大学医学院人类遗传学副教授,也是耶基斯国家灵长类动物研究中心的研究员。

  该研究结果计划于2015年5月12日在PLOS ONE上在线发表。

  尽管存在亨廷顿氏症的小鼠模型,但研究人员很难研究该疾病的某些方面。非人灵长类动物模型可以消除目前的差距,并允许研究人员更好地研究在结构上与人类相似的神经系统中精细运动控制和认知的方面。

  陈说,另一个潜力是“非人类灵长类动物模型对于开发可能改变亨廷顿舞蹈病程的疗法的承诺。现在,我们可以解决疾病的症状,但我们想做更多。非人灵长类动物模型应该能够帮助我们更好地帮助他人。“

  在Yerkes研究中心和国立卫生研究院研究基础设施项目办公室的支持下,Chan及其同事正在建立转基因亨廷顿病猴资源,以促进临床前研究,包括繁殖群,生物材料库和精子库。 。该资源将是此类资源中的第一个,并将成为其他转基因灵长类动物研究项目的原型,其中包括恒河猴和mar猴。

  相关故事哥伦比亚研究人员揭示了为什么一些胶质母细胞瘤对免疫治疗的反应独特的基因治疗方法为治疗罕见的遗传性疾病铺平了新的道路研究提出了治疗致命性脑癌的新治疗策略亨廷顿氏病是一种遗传性疾病,由一种编码毒性蛋白(突变亨廷顿蛋白)的基因引起,导致脑细胞去死。症状通常出现在30或40年代,包括不受控制的运动,平衡问题,情绪波动和认知能力下降。

  还有一种少年形式的亨廷顿舞蹈病,可能发生在青少年时期。

  在PLOS ONE论文中,Chan及其同事描述了他们研究的三只雄性恒河猴如何在16个月大时出现认知和运动障碍,以及24个月大脑成像时肌张力障碍和神经退行性征象。恒河猴通常在3-5岁左右经历青春期,可以存活25或30年。在动物模型中更早地研究这些症状使研究人员有更多时间来监测疾病的进展,并评估潜在治疗方法的功效,并确定是否以及何时可以改变疾病的进程。

  这三只猴子携带编码突变型人类亨廷顿蛋白片段的基因。

   研究人员通过向病毒载体注射恒河猴卵母细胞,引入了这种额外的基因,旨在通过与正常亨廷顿基因类似的方式进行调控。

  从8月龄开始,研究人员在“物体检索绕行任务”中对动物进行了测试。 (从一侧打开的透明盒子中取出M& M糖果)和精细动作任务(通过沿着弯曲的金属杆移动救生员糖果),这两种完善的认知和精细动作测试非人灵长类动物的控制。研究人员还通过磁共振成像(MRI)观察了猴子的大脑,这显示了纹状体的进行性退化,这是一个已知受亨廷顿氏症影响的大脑区域。

  资料来源:埃默里健康科学

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